DRPLA (内藤・小柳病) コネクト
歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症
DRPLA（歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症、別名：内藤・小柳病）は希少難病であり、壊滅的な症状を持つ疾患です。
息子のタエソンは、最近になってこの疾患である事を診断されました。(2018年11月）
私たちはこの疾患を持つ人々と繋がるためにこのWEB Pageを立ち上げました。
このサイトを通して、治療薬や治療法、症状軽減または進行を遅延させることに効果を示した特定の治療法などいかなる情報についても共有し、信頼性の高い機密データベースを発展させたいと願っています。
希望を持つことはとても大切なことです。
この疾患は希少難病であり、頻度は１００万人に２−７人といわれています。ー そのため調査や確立した治療の可能性は制限されています。
役立つサイトとして「Rare Connect- レアコネクト」https://www.rareconnect.org の利用を推進します。
このサイトはDRPLA というサブグループを構成し、希少難病を持つ繋がりを通し、患者を抱える家族を援助するために設立されました。
ウェブサイトをご覧の多くの皆様が、DRPLA subgroupに登録してくださると幸いです。
多くの人数が集まることで、製薬会社をこの疾患の臨床試験へと導くことが可能となるでしょう。
現在、効果の期待できる新薬が開発されて、類似病であるハンチントン病のような遺伝的疾患のための試行が行われています。
DRPLA患者のためにもこのような治療薬が適用される事を期待しています。そのためには人数が必要です。
今日、DRPLA に苦しむ人々は異種のグループとして存在しています。その為ひとつの集合体として製薬会社の注目を集めることができます。
今後、製薬会社で決定権を持つ人々と、この分野の医師や専門家との結びつきが非常に必要となります。
幸いにも、多くの主要な疾患に対する薬品はすでに開発されており、製薬会社は希少難病の領域に関心を示しています。
その上、数年前までは空想科学小説と考えられていたようなことが、今では多くの小さても敏捷なバイオテクノロジーの会社によって日々進歩し躍進させられています。
その為、DRPLAの歴史上で初めて、私たちは希望を持つことができるのです。
共に手を取りあい、頑張りましょう。
