Oobjetivo do Registo Global de Doentes da CureDRPLA Global é recolher informação sobre todos os doentes DRPLA em um único registo. Ao recolher a informação sobre todos os doentes de DRPLA, o Registo Global de Doentes da CureDRPLA será um recurso potente para a investigação e vai melhorar as oportunidades para o desenvolvimento do tratamento.
Este registo é exclusivo para pessoas diagnosticadas com Atrofia Dentatorubro-Palidoluisiana.
A participação neste registo vai necessitar do seu consentimento para partilhar os seus dados sem a divulgação da sua identidade. A participação no Registo Global de Doentes da CureDRPLA é voluntária. O registo será mantido pela CureDRPLA através de uma Plataforma de Administração. Por favor, dirija quaisquer questões sobre o registo aos coordenadores através do drplaregistry@ataxia.org.uk.
Por favor, reveja o nosso Guia de Utlizador para o ajudar a começar.
Perguntas frequentes
O que é um registo de doente e por que razão é necessário?
Basicamente, um registo de doente é uma base de dados ou coleção de informação sobre pessoas afetadas por uma determinada doença. Quanto mais informação for recolhida sobre uma doença, mais perto os investigadores e empresas farmacêuticas ficam de ajudar comunidades a encontrar tratamentos que funcionam. Quando um teste clínico está a ser preparado, é muito importante que os doentes aptos para o teste sejam encontrados e contactados rapidamente. A melhor forma de assegurar que isto acontece é com a certeza de que os detalhes dos doentes são reunidos num registo que contém toda a informação necessária para os investigadores.
Qual é o propósito do Registo Global de Doentes da CureDRPLA?
- O objetivo do Registo Global de Doentes da CureDRPLA é estabelecer uma base de dados longitudinal com dados relatados por doentes sobre indivíduos afetados com a DRPLA. O Registo Global de Doentes da CureDRPLA vai de encontro às necessidades do doente por meio de:
- Caracterização do espectro de sintomas e heterogeneidade da apresentação da doença de DRPLA.
- Estabelecimento da taxa da progressão da doença no contexto de auto-relato do doente sobre os sintomas.
- Fornecimento de dados à comunidade de investigação DRPLA sobre a experiência do doente com a doença e as prioridades para o tratamento.
- Ligação entre doentes com DRPLA e oportunidades de participar em outros projetos de investigação.
De que forma é que o Registo Global de Doentes da CureDRPLA difere da História Natural da DRPLA e o Estudo de Biomarcadores?
As diferenças entre os dois projetos são:
- Gestão da base de dados — a CureDRPLA e a Ataxia UK são as Organizações Líderes do Registo Global de Doentes da CureDRPLA. A História Natural da DRPLA e o Estudo de Biomarcadores tem investigadores principais em diferentes países (RU, EUA e Japão) que atuam de acordo com as instruções da CureDRPLA e da Ataxia UK.
- Dados inseridos por pessoas — O Registo Global de Doentes da CureDRPLA foi concebido para acomodar dados inseridos pelo doente; a História Natural da DRPLA e o Estudo de Biomarcadores foi projetado para dados inseridos pelo médico.
- Tipo de dados recolhidos — Os dados do Registo Global de Doentes da CureDRPLA refletem as prespetivas dos doentes que vivem com DRPLA; os dados de História Natural da DRPLA e Estudo de Biomarcadores são baseados em avaliações clínicas dirigidas por profissionais da medicina (por exemplo, medições de movimento e habilidade de raciocínio, IRM e recolha de espécime — incluindo sangue e fluído espinhal).
O Registo Global de Doentes da CureDRPLA está disponível para todos os indivíduos afetados com DRPLA e progenitores de crianças afetadas com DRPLA. O Registo tem uma abrangência mais global do que a História Natural da DRPLA e Estudo de Biomarcadores porque os dados inseridos no Registo não estão dependentes da visita a um local de estudo.
O registo está disponível internacionalmente?
Sim. A participação está disponível para todos os doentes e famílias DRPLA, independentemente do país de residência. Inicialmente, o registo estará disponível em inglês, francês, italiano, japonês, coreano e português.
É necessário ter uma autorização do meu médico ou que ele esteja de algum modo envolvido?
Não é preciso ter autorização do seu médico.
Com que frequência devo atualizar a minha informação no registo? Como posso atualizar os meus dados se houver alterações?
Pode atualizar a sua informação nos formulários do inquérito a cada 12 meses. Vai receber uma notificação por e-mail que servirá de lembrete para que reveja e atualize os formulários do inquérito.
Onde ficarão guardados os meus dados e será confidencial?
Os seus dados serão armazenados em segurança na REDCap Cloud, um sistema de captura de dados eletrónico que é validado por 21 CFR Part 11, tem certificado ISO 27001, HIPPA, CDISC e está de acordo com as normas GDPR.
Com a sua permissão, o registo irá partilhar informação sobre os participantes com doentes e grupos de defesa, cientistas, indústria e outros investigadores qualificados em formulário anónimo e agregado que irá prevenir a identificação de participantes individuais.
Tenho de participar num registo e posso sair se mudar de ideias?
A sua participação no Registo Global de Doentes da CureDRPLA é totalmente voluntária. Pode remover o seu nome e os seus dados pessoais do Registo Global de Doentes da CureDRPLA a qualquer momento.
O Registo Global de Doentes da CureDRPLA foi revisto no âmbito da aprovação ética?
O registo foi criado com indicações de representantes da CureDRPLA e da Ataxia UK, doentes e prestadores de cuidados DRPLA, neurologistas, cientistas e representantes da indústria.
Este inquérito foi revisto e aprovado pela WCG IRB, uma empresa administrativa de revisão ética internacional (https://www.wcgirb.com/).
Quem devo contactar se tiver perguntas?
Se tiver alguma questão, não hesite em contactar o Coordenador do Registo através do drplaregistry@ataxia.org.uk.
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Saiba mais sobre a DRPLA
Viver com a atrofia dentatorubro-palidoluisiana pode ser um desafio. É por isso que na CureDRPLA estamos empenhador em reunir informação sobre esta perturbação mental e sobre o que podemos fazer para ajudar aqueles que dela sofrem. Contacte-nos hoje se tiver alguma questão ou informação para partilhar connosco.