L’objectif du Registre mondial des patients établi par CureDRPLA est de recueillir des informations sur tous les patients atteints de l’ADRPL dans un seul registre. En recueillant les informations sur tous les patients atteints de l’ADRPL, le Registre mondial des patients établi par CureDRPLA constituera une ressource puissante pour la recherche et améliorera les possibilités de développement de traitements.
Ce registre est réservé aux personnes ayant été diagnostiquées avec l’atrophie dentato-rubro-pallido-luysienne.
L’inscription dans ce registre nécessitera votre consentement pour partager vos données sans divulguer votre identité. L’inscription au Registre mondial des patients établi par CureDRPLA est volontaire. Le registre est géré par CureDRPLA par l’intermédiaire d’un Comité de gouvernance. Veuillez adresser vos questions aux coordinateurs du registre à l’adresse suivante drplaregistry@ataxia.org.uk
Veuillez consulter notre guide de l’utilisateur pour vous aider à commencer.
Questions fréquemment posées
Qu'est-ce qu'un registre des patients et pourquoi un registre des patients est-il nécessaire ?
En termes simples, un registre de patients est une base de données ou un recueil d’informations sur les personnes atteintes d’une maladie particulière. Plus les informations recueillies sur une maladie sont nombreuses, plus les chercheurs et les entreprises pharmaceutiques peuvent aider les communautés à trouver des traitements efficaces. Lorsqu’un essai clinique est prévu, il est très important de pouvoir trouver et contacter rapidement les patients qui conviennent à cet essai. Le meilleur moyen d’y parvenir est de s’assurer que les données relatives aux patients sont rassemblées dans un registre contenant toutes les informations dont les chercheurs auront besoin.
Quel est l'objectif du registre mondial des patients de CureDRPLA ?
L’objectif du Registre mondial des patients établi par CureDRPLA est d’établir une base de données longitudinale de données rapportées par les patients sur les personnes atteintes de l’ADRPL. Le Registre mondial des patients établi par CureDRPLA répondra aux besoins des patients par les moyens suivants :
- Caractériser le spectre des symptômes et l’hétérogénéité de la présentation de la maladie DRPLA.
- Établir le taux de progression de la maladie dans le contexte de l’auto-déclaration des symptômes par les patients.
- Fournir des données à la communauté de recherche sur l’ADRPL sur l’expérience des patients avec la maladie et les priorités de traitement.
- Mettre en relation les patients atteints de l’ADRPL avec les possibilités de participer à d’autres projets de recherche.
En quoi le Registre mondial des patients établi par CureDRPLA diffère-t-il de l'étude sur l'histoire naturelle et les biomarqueurs de l'ADRPL ?
Les différences entre les deux projets sont les suivantes :
- Gestion des bases de données; CureDRPLA et Ataxia UK sont les principales organisations engagées dans l’établissement du Registre mondial des patients établi par CureDRPLA. L’étude sur l’histoire naturelle et les biomarqueurs de l’ADRPL est menée par des chercheurs principaux dans différents pays (Royaume-Uni, États-Unis et Japon) sous la direction de CureDRPLA et Ataxia UK.
- Saisie les données: Le Registre mondial des patients établi par CureDRPLA est conçu pour accueillir les données saisies par les patients ; l’étude sur l’histoire naturelle et les biomarqueurs de l’ADRPL est conçue pour accueillir les données saisies par les cliniciens.
- Type de données collectées – Les données du Registre mondial des patients établi par CureDRPLA reflètent le point de vue des patients sur leur vie avec l’ADRPL ; les données de l’étude sur l’histoire naturelle et les biomarqueurs de l’ADRPL sont basées sur des évaluations cliniques réalisées par des professionnels de la santé (par exemple, mesures des capacités de mouvement et de réflexion, IRM et prélèvements d’échantillons, notamment de sang et de liquide céphalorachidien).
Le Registre mondial des patients établi par CureDRPLA est accessible à toutes les personnes atteintes de l’ADRPL et aux parents d’enfants atteints de l’ADRPL. Ce registre a une portée plus globale que l’étude sur l’histoire naturelle et les biomarqueurs de l’ADRPL, car les données saisies dans le registre ne dépendent pas de la visite d’un site d’étude.
Le registre est-il disponible à l'échelle internationale ?
Oui. La participation est ouverte à tous les patients atteints de l’ADRPL et les familles ayant des enfants atteints de l’ADRPL, quel que soit leur pays de résidence. Dans un premier temps, le registre sera disponible en anglais, français, italien, japonais, coréen et portugais.
Mon médecin doit-il être impliqué ou donner son accord ?
Aucune autorisation n’est nécessaire de la part de votre médecin.
À quelle fréquence dois-je mettre à jour mes informations dans le registre ? Comment puis-je mettre à jour mes données si elles changent?
Vous pouvez mettre à jour vos informations sur les formulaires d’enquête tous les 12 mois. Vous recevrez une notification par courriel pour vous rappeler de revoir et de mettre à jour les formulaires d’enquête.
Où seront conservées mes données et seront-elles confidentielles ?
Vos données seront stockées en toute sécurité dans REDCap Cloud, un système de capture électronique des données qui est validé par la norme 21 CFR Part 11, certifié ISO 27001, conforme aux normes HIPPA, CDISC et GDPR.
Avec votre permission, le registre partagera les informations sur les participants avec des groupes de patients et de défense des droits, des scientifiques, des industriels et d’autres chercheurs qualifiés, sous une forme anonyme et agrégée qui empêchera l’identification des participants individuels.
Suis-je obligé de m'inscrire à un registre et puis-je me retirer si je change d'avis ?
Votre inscription au Registre mondial des patients établi par CureDRPLA est entièrement volontaire. Vous pouvez retirer votre nom et vos informations personnelles du registre mondial de patients CureDRPLA à tout moment.
Le Registre mondial des patients établi par CureDRPLA a-t-il fait l'objet d'une approbation éthique ?
Ce registre a été créé avec la participation de représentants de CureDRPLA et d’Ataxia UK, de patients et de personnel soignant atteints de l’ADRPL, de neurologues, de scientifiques et de représentants de l’industrie.
Cette enquête a été examinée et approuvée par WCG IRB, une société internationale de conseil en éthique (https://www.wcgirb.com/).
Qui dois-je contacter si j'ai des questions ?
Si vous avez des questions, n’hésitez pas à contacter le coordinateur du registre à l’adresse suivante drplaregistry@ataxia.org.uk.
Cliquez ici pour le Registre mondial des patients établi par CureDRPLA
En savoir plus sur l’ADRPL
Vivre avec l’atrophie atrophie dentato-rubro-pallido-luysienne peut être difficile. C’est pourquoi, chez CureDRPLA, nous nous sommes engagés à obtenir des informations sur ce trouble cérébral et sur ce qui peut être fait pour aider ceux qui en souffrent. Contactez-nous dès aujourd’hui si vous avez des questions ou des données à partager avec nous.