Reunião de Desenvolvimento de Medicamento Orientado Externamente com Foco no Doente
25 de setembro, 2020
Aceda à gravação aqui:
Relatório “Voice of the Patient”
O Relatório que dá voz ao doente sobre Poliglutamina Ataxia e DRPLA está agora disponível para download. Este relatório resume a informação da reunião para o Desenvolvimento de Medicamento Orientado Externamente com Foco no Doente (EL-PFDD) que a NAF e a CureDRPLA co-hospedaram a 25 de setembro de 2020.
O Relatório The Voice of the Patient Report sobre Poliglutamina Ataxia e DRPLA é um documento detalhado criado a partir das opiniões reunidas na reunião de 25 de setembro de 2020. Foi submetido à FDA. As candidaturas futuras para aprovações de terapia vão utilizar o relatório como referência para avaliar a eficácia do tratamento.
A NAF e a CureDRPLA gostariam de agradecer aos relatores dos doentes, a quem fez os telefonemas e aos indivíduos que submeteram os comentários por e-mail. Foram corajosos por partilhar as vossas experiências com sintomas do vosso dia-a-dia. Com o vosso feedback, conseguimos documentar o impacto emocional e significante físico para pessoas que vivem com Ataxia e ter esperança para futuros tratamentos. Ouvimos testemunhos diretamente de pessoas que vivem com Ataxia, sobre as suas batalhas relativas à coordenação, fala, circulação, dificuldade ao engolir e sobre os tremores. Esta informação foi incluida no relatório Voice of the Patient e irá ajudar investidores-chave a compreender o que as pessoas que vivem com Ataxia & DRPLA querem para futuros tratamentos e testes clínicos. Vai garantir que as preocupações dos doentes são tidas em consideração.
Agradecemos o empenho da comunidade Ataxia & DRPLA para conseguir que esta reunião fosse bem sucedida!
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