Accesso alla DRPLA

Riunione sullo sviluppo dei farmaci incentrata sul paziente e guidata da esperti esterni

25 settembre 2020

 Accedi qui per il replay:

Rapporto sul punto di vista del paziente

Il Rapporto sul punto di vista del paziente per le atassie da poliglutamina e DRPLA è ora disponibile per il download. Questo rapporto riassume le informazioni della riunione sullo sviluppo dei farmaci incentrata sul paziente e guidata da esperti esterni (EL-PFDD) che NAF e CureDRPLA hanno co-ospitato il 25 settembre 2020.

Il Rapporto sul punto di vista del paziente è un documento completo creato in base al feedback raccolto alla riunione del 25 settembre 2020. È stato presentato alla FDA. Le future richieste di approvazione sulla terapia useranno il rapporto come riferimento per valutare l’efficacia del trattamento.

NAF e CureDRPLA vorrebbero offrire i nostri ringraziamenti ai pazienti che hanno partecipato all’indagine, alle telefonate e alle persone che hanno inviato commenti via email. Hai coraggiosamente condiviso le tue esperienze riguardo i sintomi nella tua vita quotidiana. Con il tuo contributo, siamo stati in grado di documentare il significativo impatto fisico ed emotivo per le persone che vivono con l’atassia e le speranze per i trattamenti futuri. Abbiamo sentito direttamente da persone che vivono con l’atassia le loro lotte riguardo la coordinazione, la camminata, la parola, la deglutizione e i tremori. Queste informazioni sono state incluse nel Rapporto sul punto di vista del paziente e aiuteranno i principali investitori a capire cosa vogliono le persone che vivono con l’atassia e la DRPLA dai futuri trattamenti e studi clinici. Ciò assicurerà che le preoccupazioni dei pazienti siano prese in considerazione.

Apprezziamo gli sforzi della comunità Atassia & DRPLA nel rendere questo un incontro di successo!