Cos’è la DRPLA ?

L’atrofia dentato-rubro-pallido-luisiana, comunemente nota come DRPLA, è una malattia neurodegenerativa progressiva che causa disturbi del movimento involontario, problemi mentali ed emotivi e un declino del pensiero. L’età media di insorgenza della DRPLA è di 30 anni, ma questa condizione può comparire in qualsiasi momento dall’infanzia alla metà dell’età adulta.

Cos’è la CureDRPLA ?

CureDRPLA è un’organizzazione no-profit statunitense fondata da Paul e Andrea Compton. Paul e Andrea hanno un figlio a cui è stata diagnosticata la DRPLA nell’agosto 2018. La missione di CureDRPLA è di connettere famiglie, medici e ricercatori scientifici per promuovere la ricerca sulla DRPLA per trovare una cura. Questa pagina web è stata creata per trovare le persone che hanno questa condizione e sono interessati a trovare una cura.

Registro
globale
dei pazienti
CureDRPLA

Il registro globale dei pazienti CureDRPLA è un registro che raccoglie i pazienti DRPLA di tutto il mondo.

Questo registro raccoglie le informazioni demografiche e cliniche sui pazienti DRPLA di tutto il mondo. Raccogliendo informazioni su tutti i pazienti con DRPLA, il registro globale dei pazienti CureDRPLA sarà una risorsa potente per la ricerca e aumenterà le opportunità di sviluppo del trattamento.

Registro dei pazienti

Paziente e Caregiver

Fai clic qui sotto per scoprire cosa ha fatto CureDRPLA e cosa stiamo facendo attualmente per trovare un trattamento per la DRPLA. Troverai anche risorse online e organizzazioni di supporto per la DRPLA, nonché canali YouTube specificamente incentrati sulla DRPLA.

Paziente e Caregiver

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Ricercatori
e settore

CureDRPLA sta investendo in una serie di progetti nella speranza di sviluppare rapidamente nuove terapie per la DRPLA. Informazioni sulle opportunità di finanziamento, un elenco dei nostri progetti preclinici e altri sforzi possono essere trovati qui.

Ricerca e Settore

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Tweets by CureDRPLA1

Cure DRPLA

4 days ago

In this video we interviewed Aliza Ben-Varon, a former Graduate Student working with Dr Jeff Carroll at the University of Washington. This research group has done a fantastic job in characterizing a mouse model that mimics the human form of DRPLA. Using genetic engineering, scientists inserted the human ATN1 gene into mice with 112 CAG repeats so that the mice would develop DRPLA. ASOs are being tested in these DRPLA mice to determine if they can slow down or reverse DRPLA progression. youtu.be/VJVss-FnYRc ... Vedi altroVedi meno

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Cure DRPLA

2 weeks ago

Nissan Chemical and Sanwa Kagaku formalize agreement to collaboratively develop a drug for DRPLANissan Chemical Corporation and Sanwa Kagaku Kenkyusho Co., Ltd., two Japanese companies, announced on April 4 their agreement to co-develop SK-2407/SN-001, which is a pre-clinical antisense oligonucleotide (ASO) candidate identified through their collaboration for the treatment of Dentatorubral-pallidoluysian atrophy (DRPLA) in Japan. ASOs have emerged as a promising strategy for various neurodegenerative conditions, including DRPLA, by reducing the harmful levels of abnormal proteins that accumulate in cells.Nissan Chemical Corporation and Sanwa Kagaku Kenkyusho have been working on joint drug discovery for an ASO for DRPLA since 2019. Under the agreement, Nissan Chemical will manufacture and provide the ASO, and Sanwa Kagaku Kenkyusho will conduct the pre-clinical and clinical studies. The two companies will also seek partners to develop it outside Japan. CureDRPLA will report updates on the development of this ASO for DRPLA as they become publicly available. Read press release ... Vedi altroVedi meno

Nissan Chemical and Sanwa Kagaku formalize agreement to collaboratively develop a drug for DRPLA - CureDRPLA

curedrpla.org

Nissan Chemical Corporation and Sanwa Kagaku Kenkyusho Co., Ltd., two Japanese companies, announced on April 4 their agreement to co-develop SK-2407/SN-001, which is a pre-clinical antisense oligonucl...

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Cure DRPLA

1 month ago

The All About Ataxia organised by Ataxia UK is an information seminar that gives anyone affected by ataxia (patients, carers/family members) information about the clinical and practical implications of living with ataxia. They explain what is known about ataxia, how it may progress, and what can be done to mitigate its effects.The next seminar is delivered online via Zoom on 25th March 2025 from 10AM to 2PM UK time. To find our more and register visit this page: ... Vedi altroVedi meno

All About Ataxia - Ataxia UK

www.ataxia.org.uk

All About Ataxia & All About Ataxia PLUS All About Ataxia is an information seminar that gives anyone affected by ataxia (patients, carers/family members) information about the clinical and practical ...

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Cure DRPLA

1 month ago

Ataxia UK provides support to people with all types of ataxia, not just DRPLA. Ataxia UK organises a number of virtual activities that may interest the DRPLA community: Join Ataxia UK on Tuesday 11th March 11:30-12:30PM UK time for Chair Pilates with Sonia Forde. This session will combine a variety of seated exercises that will help with mobility and posture. Their next mindfulness session with Lucy Holland will be on Friday 25th April from 13:00 to 14:00PM UK time. Lucy will take you through a range of techniques such as body scans and meditation to help you manage everyday stresses with a calmer mind. There are limited places for this session, so don't delay in signing up.Register for any of these sessions here: ... Vedi altroVedi meno

Virtual Activities - Ataxia UK

www.ataxia.org.uk

Virtual activity groups for the Ataxia Community Our Virtual Activity groups started in the first Covid-19 lockdown and have been so popular that we've continued with them ever since. At Ataxia UK, we...

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Cure DRPLA

2 months ago

CureDRPLA is honored to announce that the American Epilepsy Society, another non-profit organization, has awarded funding to a research project to better understand epilepsy in DRPLA cell lines and mouse models. Epilepsy is very common in people with juvenile-onset DRPLA and is often difficult to control with medication, adding to the overall burden of the condition. We are pleased to see researchers interested in studying epilepsy in DRPLA and look forward to hearing more about the outcomes of this research. Dr Melissa Barker-Haliski was awarded a grant from the American Epilepsy Society in collaboration with Dr Jeffery Carroll (our own Chief Scientific Officer 😊) and Dr Joanna Korecka-Roet. We are pleased to see that other organisations are funding research on DRPLA and we are sure this will be the first of many! Another testament to the growth of this community. ... Vedi altroVedi meno

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Unisciti alla nostra comunità DRPLA oggi

A CureDRPLA, mettiamo in contatto pazienti, famiglie, medici e ricercatori per promuovere la ricerca sulla DRPLA e lavorare verso una cura per la DRPLA. Puoi unirti alla nostra comunità andando su Rare Connect. Per maggiori informazioni sulla nostra comunità, contattaci.

Il registro globale dei pazienti CureDRPLA è disponibile!

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Andrea Compton

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