CureDRPLAグローバル患者登録サイトが公開されました!

DRPLAとは?

歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症は不随意運動、情緒障害、思考能力の低下を引き起こす進行性の脳疾患で、一般にDRPLAとして知られています。DRPLAの平均発症年齢は30歳ですが、この病気は乳児期から中年期まで、どの年齢でも発症する可能性があります。

cureDRPLAとは?

CureDRPLAは、ポール・コンプトンとアンドレア・コンプトンにより設立されたアメリカを拠点とする非営利団体です。ポールとアンドレアには20188月にDRPLAと診断された息子がいます。CureDRPLAの使命はDRPLA研究を前進させるために家族、医師、科学研究者たちを結び付け、DRPLAの治療に向けて取り組むことです。本ウェブページはこの病気に罹患し、その治療法を見つけ出すことに興味を持っている私たち以外の方々を探し出すために作成しました。

CureDRPLA
Global
Patient
Registry

CureDRPLAグローバル患者登録は世界的なDRPLA患者レジストリです。

本レジストリは世界中のDRPLA患者の人口統計学的情報および臨床情報を収集します。すべてのDRPLA患者の情報を収集することで、CureDRPLAグローバル患者レジストリは研究の強力なリソースとなり、治療法開発の機会を増やすことができます。

Patient & Caregiver

CureDRPLAがDRPLAの治療法を見つけ出すためにこれまでに行ったこと、そして現在行っていることを紹介しています。DRPLAだけに焦点を当てたYouTubeチャンネルだけでなく、DRPLAのオンラインリソースやサポート組織の情報もあります。

CureDRPLAがDRPLAの治療法を見つけ出すためにこれまでに行ったこと、そして現在行っていることを紹介しています。DRPLAだけに焦点を当てたYouTubeチャンネルだけでなく、DRPLAのオンラインリソースやサポート組織の情報もあります。

Patient &
Caregiver

Researcher
& Industry

CureDRPLAは、DRPLAの新規治療法が迅速に開発されることを願って、多くのプロジェクトに投資しています。資金提供情報、前臨床プロジェクトのリスト、その他の取り組みについては、こちらをご覧ください。

最新情報

4 days ago

Cure DRPLA
Highlights from the first half of 2024:1) An n-of-1 clinical trial started in the US and we found out that at least one other family has applied to be considered for treatment2) The CureDRPLA Global Patient Registry now includes information on 49 individuals with DRPLA from 10 different countries3) We published two articles in scientific journals, keeping the community informed of our work4) Attended a conference in Barcelona focused on drug repurposing5) The DRPLA Natural History and Biomarkers Study has enrolled 34 people with DRPLA and 20 people without DRPLA6) 87 people have subscribed to the CureDRPLA newsletter ... もっと見る表示を減らす
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2 weeks ago

Cure DRPLA
Have you subscribed to the CureDRPLA newsletter?📨 The next issue is out next week! The newsletter is another way to stay connected with us and informed about our progress.🔍 Send communications every 6-8 weeks.📣 Stay up-to-date with news important to the DRPLA community.🔬 Find out more about the research projects we are funding.Sign up now and and review previous issues curedrpla.org/en/newsletter-archive/ #curedrpla #drpla #drplaresearch ... もっと見る表示を減らす
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2 weeks ago

Cure DRPLA
Our recent study dives deep into understanding DRPLA symptoms and their impact on daily life through interviews with people with DRPLA and caregivers. Here are some key takeaways:💬 Personal stories emphasize the importance of incorporating their experiences in clinical trial designs🎯 People with DRPLA and caregivers shared their priorities for treatment improvements, such as reducing ataxia and increasing independence🛣️ Despite willingness to join clinical trials, travel remains a significant barrierRead the full article to explore all the findings: bit.ly/qualitative-interviews Thank you to all participants for your invaluable contributions. Your stories are paving the way for better DRPLA treatments. ... もっと見る表示を減らす
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1 month ago

Cure DRPLA
Update on the DRPLA Natural History and Biomarkers Study This study collects health information over three years, requiring annual appointments at the clinics where the neurologist will do some clinical assessments (e.g. ataxia scales, brain MRI, blood collection, etc.). The study is recruiting people with and without DRPLA to allow for comparison between these groups. Led by researchers in the United Kingdom (London) and the United States (New York and North Carolina), the study is expanding to include participants from Austria, France, Spain, Italy, South Korea, Turkey, and more. So far, 34 people with DRPLA and 20 people without DRPLA have been enrolled in this study. We extend our heartfelt thanks to all the families and doctors participating in this study.Recruitment is still open. If you are interested in participating, please visit our website for more information and contact details curedrpla.org/en/2022/06/30/we-are-funding-a-natural-history-study-for-drpla/ ... もっと見る表示を減らす
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1 month ago

Cure DRPLA
Have you wondered what similarities and differences exist between DRPLA and Huntington’s disease? We have written an article for our website on this, we hope you find it interesting curedrpla.org/en/2024/05/15/similarities-and-differences-between-drpla-and-huntingtons-disease/ ... もっと見る表示を減らす
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CureDRPLAでは、患者、ファミリー、臨床医、研究者と、より進んだDRPLAの研究を結び付け、DRPLAの治療に向けた取り組みを行っています。Rare Connectのページへ進むと、コミュニティに参加することができます。 コミュニティの詳細情報にご興味のある方は是非我々へお問い合わせください。