외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발 회의
2020년 9월 25일
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환자의 목소리 보고서
이제 폴리글루타민 실조 및 DRPLA에 대한 환자의 목소리 보고서를 다운로드하실 수 있습니다. 이 보고서는 NAF와 CureDRPLA가 2020년 9월 25일에 공동 주최한 외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD) 회의에 대한 정보를 요약합니다.
폴리글루타민 실조 및 DRPLA에 대한 환자의 목소리 보고서는 2020년 9월 25일 회의에서 수집한 피드백을 바탕으로 작성된 포괄적인 문서입니다. 이 문서는 FDA에 제출되었습니다. 보고서는 향후 치료 승인을 위한 신청 시에 치료의 효과를 평가할 때 기준으로 사용됩니다.
NAF와 CureDRPLA는 설문조사 참여 환자, 전화 발신자 및 이메일 의견을 제출하신 분들께 감사를 드리고자 합니다. 귀하께서는 일상 생활에서 경험했던 증상들을 용감하게 공유하셨습니다. 여러분의 조언에 의해 저희는 운동 실조를 가진 사람들에게 신체적, 정서적으로 미치는 중요한 영향과 향후 치료에 대한 희망을 문서화할 수 있었습니다. 당사는 운동 실조를 가진 사람들로부터 조정, 걷기, 말하기, 삼키기, 떨림을 이겨내기 위한 노력에 대해 직접 들었습니다. 이 정보는 환자의 목소리 보고서에 포함되었으며 주요 이해 관계자들이 운동 실조 및 DRPLA를 앓고 있는 사람들이 향후 치료 및 임상 시험에서 원하는 바를 이해하는 데 도움이 될 것입니다. 또한 환자의 관심사를 고려하도록 할 것입니다.
회의의 성공을 위해 애써주신 운동 실조 및 DRPLA 커뮤니티의 노력에 감사드립니다!
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CureDRPLA에서는 환자, 가족, 임상의 및 연구자를 DRPLA에 대한 추가 연구와 DRPLA 치료를 위한 작업에 연결합니다. 귀하는 Rare Connect를 방문하여 당사 커뮤니티에 가입하실 수 있습니다. 당사 커뮤니티에 대한 자세한 정보를 원하시면, 저희에게 연락해주십시오.