Réunion sur le développement de médicaments axés sur le patient et dirigés par des experts externes

25 septembre 2020

Accédez à la rediffusion ici :

Rapport sur la voix du patient

Le rapport sur la voix du patient sur les ataxies polyglutamines et l’ADRPL est désormais disponible pour téléchargement. Ce rapport résume les informations de la réunion sur le développement des médicaments axés sur le patient et dirigés par des experts externes (EL-PFDD) que la NAF et le CureDRPLA ont co-organisé le 25 septembre 2020.

Le rapport sur la voix du patient pour les ataxies polyglutamines et l’ADRPL est un document complet élaboré à partir des commentaires recueillis lors de la réunion du 25 septembre 2020. Il a été soumis à la Food and Drug Administration (FDA, Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux). Les futures demandes d’autorisation de traitement utiliseront le rapport comme référence pour évaluer l’efficacité du traitement.

La NAF et CureDRPLA tiennent à remercier les panélistes patients, les personnes qui ont téléphoné et celles qui ont envoyé des commentaires par email. Vous avez courageusement partagé vos expériences avec les symptômes dans votre vie quotidienne. Grâce à votre contribution, nous avons pu documenter l’impact physique et émotionnel significatif pour les personnes vivant avec l’ataxie et les espoirs de traitements futurs. Des personnes atteintes d’ataxie nous ont parlé directement de leurs difficultés à coordonner leurs mouvements, à marcher, à parler, à avaler et à trembler. Ces informations ont été incluses dans le rapport sur la voix du patient et aideront les principales parties prenantes à comprendre ce que les personnes vivant avec l’ataxie et l’ADRPL attendent des futurs traitements et essais cliniques. Il veillera à ce que les préoccupations des patients soient prises en compte.

Nous apprécions les efforts de la communauté Ataxie et ADRPL pour le succès de cette réunion !