L’obiettivo del registro globale dei pazienti CureDRPLA è quello di raccogliere le informazioni di tutti i pazienti DRPLA in un solo registro. Raccogliendo le informazioni su tutti i pazienti con DRPLA, il registro globale dei pazienti CureDRPLA sarà una potente risorsa per la ricerca e aumenterà le opportunità di sviluppo del trattamento.
Questo registro è solo per le persone con diagnosi di atrofia dentato-rubro-pallido-luisiana.
La partecipazione a questo registro richiederà il tuo consenso per condividere i tuoi dati senza divulgare la tua identità. La partecipazione al registro globale dei pazienti CureDRPLA è volontaria. Il registro è conservato da CureDRPLA tramite un consiglio di amministrazione. Rivolgi qualsiasi domanda ai coordinatori del registro all’indirizzo drplaregistry@ataxia.org.uk
Consulta la nostra Guida utente per capire come iniziare.
Domande frequenti
Cos'è un registro dei pazienti e perché è necessario?
In parole povere, un registro dei pazienti è un database o una raccolta di informazioni sulle persone affette da una particolare condizione. Più informazioni vengono raccolte su una malattia, più i ricercatori e le aziende farmaceutiche possono aiutare le comunità a trovare trattamenti che funzionano. Quando si pianifica uno studio clinico, è molto importante che i pazienti adatti a tale studio possano essere trovati e contattati rapidamente. Il modo migliore perché questo possa accadere è assicurarsi che i dettagli dei pazienti siano raccolti tutti insieme in un registro che contenga tutte le informazioni di cui i ricercatori avranno bisogno.
Qual è lo scopo del registro globale dei pazienti CureDRPLA?
L’obiettivo del registro globale dei pazienti CureDRPLA è di stabilire un database longitudinale di dati riferiti dai pazienti sugli individui affetti da DRPLA. Il registro globale dei pazienti CureDRPLA risponderà alle esigenze dei pazienti di:
- Caratterizzare lo spettro dei sintomi e l’eterogeneità della presentazione della malattia della DRPLA.
- Stabilire il tasso di progressione della malattia tramite un’autodichiarazione dei sintomi da parte del paziente.
- Fornire dati alla comunità di ricerca DRPLA sull’esperienza dei pazienti con la malattia e le priorità di trattamento.
- Mettere in contatto i pazienti del DRPLA con le opportunità di partecipare ad altri progetti di ricerca.
In che modo il registro globale dei pazienti CureDRPLA G è diverso dallo studio sulla storia naturale e sui biomarcatori DRPLA?
Le differenze tra i due progetti sono:
- Gestione dei database – CureDRPLA e Ataxia UK sono le organizzazioni leader per il registro globale dei pazienti CureDRPLA. Lo studio sulla storia naturale e sui biomarcatori DRPLA ha investigatori principali in diversi paesi (Regno Unito, USA e Giappone) sotto la guida di CureDRPLA e Ataxia UK.
- Persona che inserisce i dati – Il registro globale dei pazienti CureDRPLA è progettato per ospitare i dati inseriti dai pazienti; lo studio sulla storia naturale e sui biomarcatori DRPLA è progettato per ospitare i dati inseriti dai medici.
- Tipo di dati raccolti – I dati del registro globale dei pazienti CureDRPLA riflettono il punto di vista dei pazienti che convivono con la DRPLA; i dati dello studio sulla storia naturale e sui biomarcatori DRPLA si basano sulle valutazioni cliniche condotte da professionisti medici (ad es. misurazioni delle capacità di movimento e di pensiero, risonanza magnetica e raccolta di campioni, compresi sangue e liquido spinale).
Il registro globale dei pazienti CureDRPLA è a disposizione di tutte le persone affette da DRPLA e dei genitori di bambini affetti da DRPLA. Questo registro ha una portata più globale dello studio sulla storia naturale e sui biomarcatori DRPLA perché i dati inseriti nel registro non dipendono dalla visita di un centro di studio.
Il registro è disponibile a livello internazionale?
Sì. La partecipazione è disponibile per tutti i pazienti e le famiglie DRPLA, indipendentemente dal paese di residenza. Inizialmente, il registro sarà disponibile in inglese, francese, italiano, giapponese, coreano e portoghese.
Il mio medico deve essere coinvolto o dare l'autorizzazione?
Non è necessaria l’autorizzazione del tuo medico.
Ogni quanto devo aggiornare le mie informazioni nel registro? Come posso aggiornare i miei dati se cambiano?
Puoi aggiornare le tue informazioni sui moduli di sondaggio ogni 12 mesi. Riceverai una notifica via email per ricordarti di rivedere e aggiornare i moduli dell’indagine.
Dove saranno conservati i miei dati e saranno confidenziali?
I tuoi dati sono memorizzati in modo sicuro in REDCap Cloud, un sistema di acquisizione elettronica dei dati che è convalidato 21 CFR Parte 11, certificato ISO 27001, conforme a HIPPA, CDISC e GDPR.
Con il tuo permesso, il registro condividerà le informazioni sui partecipanti con gruppi di pazienti e di supporto, scienziati, settore e altri ricercatori qualificati in una forma anonima e aggregata che impedirà l’identificazione dei singoli partecipanti.
Se partecipo al registro, poi posso ritirarmi se cambio idea?
La tua partecipazione al registro globale dei pazienti CureDRPLA è completamente volontaria. Puoi ritirare il tuo nome e le tue informazioni personali dal registro globale dei pazienti CureDRPLA in qualsiasi momento.
Il registro globale dei pazienti CureDRPLA è stato esaminato per l'approvazione etica?
Questo registro è stato creato con il contributo dei rappresentanti di CureDRPLA e Ataxia UK, dei pazienti DRPLA e dei caregiver, dei neurologi, degli scienziati e dei rappresentanti del settore.
Questo sondaggio è stato rivisto e approvato dalla WCG IRB, una società internazionale di revisione etica (https://www.wcgirb.com/).
Chi devo contattare in caso di domande?
In caso di domande, non esitare a contattare il coordinatore del registro all’indirizzo drplaregistry@ataxia.org.uk.
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Vivere con l’atrofia dentato-rubro-pallido-luisiana può essere difficile. Questo è il motivo per cui noi di CureDRPLA siamo impegnati a ottenere informazioni su questo disturbo neurologico e su ciò che può essere fatto per aiutare coloro che ne soffrono. Contattaci subito se hai domande o dati da condividere con noi.