非FDA主導の会議「患者中心の医薬品開発」（EL-PFDD）

2020年9月25日

こちらから動画をご覧になれます：

ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAの「患者さんの声レポート」がダウンロードできるようになりました。このレポートは、2020年9月25日に米国運動失調財団とCureDRPLAが共催した非FDA主導の会議「患者中心の医薬品開発」（EL-PFDD）からの情報をまとめたものです。

パネリストの患者の皆さま、および電話やメールでコメントを述べてくださった個人の方々に、米国運動失調症財団およびCureDRPLA共々、感謝の意を表します。患者の皆さまには、日常生活の中での症状の体験談を勇気をもって語っていただきました。皆さまからのご意見をもとに、ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAと共に生きる方々の身体的・感情的な影響を記録することができ、将来の治療法への希望が高まりました。筋肉の協調や歩行・発語・嚥下の障害、震えなど、ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAと共に生きる方々が経験している苦労話を、ご本人から直接お聞きしました。「患者さんの声レポート」に含まれているこれらの情報は、ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAの患者さんが今後の治療や臨床試験に何を求めているのかを、主要な関係者が理解を深めるのに役立ちます。これで、患者の懸念が確実に考慮されることになります。

「患者さんの声レポート」

「患者さんの声レポート」は、2020年9月25日の会議で得られたフィードバックをもとに作成された広範な資料です。このレポートは米国食品医薬品局（FDA）に提出されており、今後の治療の承認申請で治療効果を評価する際の参考として使用されます。